ARDAT

Visão Geral

Resumo do Projecto

Vírus adeno-associados (AAVs) são vírus que podem ser utilizados para entregar ADN de interesse a células-alvo para fins de terapia génica. No entanto, a imunidade pré-existente torna estes vetores ineficientes, pois são eliminados do hospedeiro. O projeto ARDAT, financiado pela União Europeia, reune especialistas na área da terapia génica para preencher as lacunas de conhecimento relacionadas com a imunogenicidade dos vetores AAV em aplicações de terapia génica. Além disso, os parceiros estudarão o metabolismo destes virus, a sua taxa de degradação e a sua capacidade de persistir em forma episomal. A visão a longo prazo do projeto ARDAT é melhorar a eficiência dos vetores AAV em ensaios de terapia génica.

Objectivos Principais

O consórcio ARDAT reune uma equipa multidisciplinar internacional, composta por investigadores líderes e parceiros da EFPIA com conhecimento complementar em terapia génica, imunologia, química, engenharia, biotecnologia, segurança de medicamentos, produção de vetores virais, regulamentação e ensaios clínicos. O objetivo geral é analisar os dados clínicos atualmente disponíveis e, em seguida, projetar estudos pré-clínicos e clínicos para preencher as lacunas de conhecimento no desenvolvimento de terapias avançadas. Os principais objetivos são:
- Desenvolver modelos aprimorados para prever a imunogenicidade de AAVs em humanos. Isso será alcançado gerando modelos hepáticos 3D humanos e de primatas não humanos;
- Aprofundar o conhecimento do metabolismo de medicamentos de terapia avançada utilizando vários tipos de células.
- Estabelecer os fatores clínicos em torno da imunidade pré-existente que limitam terapias avançadas;
- Envolver entidadades regulamentares para garantir que os conceitos e os dados gerados por meio deste programa IMI preencham as lacunas e apoiem futuros ensaios.

Detalhes de Projeto